Doenças raras | Há apenas 67 medicamentos destinados a estas patologias com comercialização autorizada na União Europeia, de acordo com os dados oficiais da Agência Europeia do Medicamento.

Há apenas 67 medicamentos órfãos com comercialização autorizada na União Europeia para um universo de 5.000 a 8.000 doenças raras identificadas. Os elevados custos da investigação, a par das medidas de contenção por parte dos governos, bem como a dimensão do público-alvo, constituem um entrave para as farmacêuticas que ainda assim têm vindo a apostar mais nestes medicamentos, em grande parte graças aos incentivos à inovação.

De acordo com os dados disponíveis, entre 2000 - altura em que foi publicada a directiva europeia que define doença rara e medicamento órfão - e 2008, o investimento em investigação e desenvolvimento destes medicamentos triplicou na Europa, tendo passado de 158 milhões de euros para 490 milhões de euros. E mais de 700 medicamentos receberam na última década o estatuto de medicamentos órfãos, embora só 66 tenham conseguido a autorização de introdução no mercado na UE.

Esta evolução foi possível graças a incentivos como a "isenção de pagamento de taxas (para a autorização de introdução no mercado, por exemplo), que no caso destas terapêuticas são altíssimas; o apoio científico (através da atribuição de bolsas específicas e aconselhamento no que se refere a testes e ensaios clínicos) e a protecção de comercialização exclusiva durante 10 anos", enumerou ao Negócios Nuno Arantes-Oliveira, presidente da empresa P-Bio.

Para levarem a cabo as investigações, as farmacêuticas geralmente fazem parcerias com três tipos de entidades: universidades, start-ups e hospitais. Também as associações de doentes têm tido um papel muito importante, avançando com financiamento. Contudo, um dos maiores incentivos é a possibilidade de serem cobrados preços altos por estes medicamentos que, na maioria das vezes, são a única solução para alguns doentes. E por causa disso, várias empresas têm mudado a sua dinâmica comercial.

Nuno Arantes-Oliveira defende porém que o Estado devia assumir o papel de "principal facilitador". Poderia ainda apostar-se na "partilha de risco" e em "novos modelos de financiamento".

Segundo um estudo recente da Thomson Reuters, o negócio em torno destes remédios gera mais de 36,8 mil milhões de euros de receitas em todo o mundo e teve um crescimento anual de mais de 20% nos últimos anos.

Perguntas e respostas

Quando doenças e medicamentos se distinguem pela raridade

Quando é que um medicamento pode ser designado de órfão?
Quando um medicamento que se considera ser inovador, por ter um benefício terapêutico superior a qualquer outro que já esteja no mercado, se destina ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças raras. Chamam-se órfãos porque são também medicamentos que em condições normais de mercado terão pouco retorno para a indústria pois destinam-se a um pequeno número de doentes. São por esta razão também medicamentos muito caros.

Quantos medicamentos destes existem e quantas farmacêuticas os produzem?
Na última década, mais de 700 medicamentos foram designados como órfãos, mas apenas 67 medicamentos órfãos receberam autorização de introdução no mercado (AIM) atribuída pela Agência Europeia do Medicamento até à data. Novartis, Celgene, Pfizer, Orphan Europe, Genzyme e Glaxo são, por esta ordem, as farmacêuticas que mais investem em inovação e mais medicamentos órfãos têm no mercado, segundo o "Orphanet Report Series" de Outubro. Em Portugal, há 25 farmacêuticas a produzir destes fármacos.

E em Portugal, quantos medicamentos órfãos existem?
De acordo com os últimos dados do Infarmed, em Portugal os doentes têm acesso a 61 medicamentos órgãos. Destes, 23 só podem ser disponibilizados através das autorizações de utilização especial e 13 precisam de outra autorização porque não houve, até agora, interesse por parte da farmacêutica para comercializar o medicamento em Portugal.

O que são doenças raras?
As doenças raras, também designadas como órfãs, são patologias que põem a vida em perigo ou são cronicamente debilitantes e afectam até cinco pessoas em 10 mil. Algumas delas chegam mesmo a afectar apenas uma pessoa em 10 mil. São também doenças para as quais não existe uma cura efectiva, mas os sintomas podem ser atenuados, melhorando a qualidade de vida dos doentes. De acordo com a Agência Europeia do Medicamento, há 5.000 a 8.000 doenças raras, que afectam 6 a 8% da população, ou seja, entre 24 e 36 milhões de pessoas na Europa sofrem de uma doença rara. Em Portugal são cerca de 600.000 doentes. Cerca de 80% destas doenças tem origem genética identificada, as restantes surgem por infecções e alergias ou causas degenerativas. Os sintomas destas doenças podem dar sinais logo à nascença ou na infância, como é o caso, por exemplo, da atrofia muscular espinal infantil e da neurofibromatose, mas mais de metade dessas doenças só se manifestam na idade adulta como é o exemplo da doença de Huntington, da doença de Chron e do cancro da tiróide.